FDA Approves Drug to Treat Condition That Causes Elevated Ammonia Levels

องค์การอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (USFDA) ทำการอนุมัติยา Carbaglu® (carglumic acid) ชนิดเม็ด สำหรับการรักษาภาวะที่เกิดจากการเพิ่มขึ้นของระดับ ammonia ในเลือด

ภาวะพร่องเอนไซม์ N-acetylglutamate synthase หรือ NAGS deficiency เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก ซึ่งโดยปกติพบได้ในเด็กทารกแรกเกิด NAGS deficiency และการเพิ่มขึ้นของระดับ ammonia ในเลือด (hyperammonemia) สามารถทำให้เกิดอันตรายถึงชีวิตได้หากไม่ได้รับการตรวจและรักษาอย่างทันท่วงที การตรวจ DNA สามารถช่วยในการวินิจฉัย NAGS deficiency ได้

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา Carbaglu® อาศัยข้อมูลจากผู้ป่วย 23 รายที่มีภาวะ NAGS deficiency ที่ได้รับการรักษาเป็นระยะเวลาตั้งแต่ 6 เดือน ถึง 21 ปี ซึ่งในผู้ป่วยเหล่านี้พบว่าการใช้ Carbaglu® สามารถลดระดับ ammonia ในเลือดลงได้ภายใน 24 ชั่วโมง และอยู่ในระดับปกติภายใน 3 วัน นอกจากนี้พบว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่มี ammonia ในเลือดอยู่ในระดับปกติจากการใช้ Carbaglu® ในระยะยาวอีกด้วย

ผลข้างเคียงที่พบได้จากการใช้ Carbaglu® ได้แก่ อาเจียน, ปวดท้อง, ไข้, ต่อมทอนซิลอักเสบ, โลหิตจาง, ติดเชื้อที่หู, ท้องเสีย, มีการอักเสบของจมูกและคอ

ขนาดยาเริ่มต้นที่แนะนำ คือ 100 to 250 mg/kg/day สำหรับการรักษาภาวะ ammonia ในเลือดสูงเฉียบพลัน และปรับขนาดยาตามระดับ ammonia ในเลือดของผู้ป่วย